Los medicamentos de terapia avanzados (ATMP), como las terapias genéticas, están a la vanguardia de la innovación que ofrece soluciones potencialmente duraderas y que cambian la vida para las personas que viven con enfermedades complejas y raras. Su naturaleza inherente: tratamientos de administración única con gran potencial terapéutico, altos costos iniciales y evidencia limitada sobre la durabilidad a largo plazo de los efectos en el momento en que se lanzan estos medicamentos) hacen que su acceso y disponibilidad a los pacientes complejos y lentos. Los responsables políticos tienen una oportunidad crucial en este mandato de aprovechar este momento crítico de cambio y permitir el acceso igual para los pacientes a través de la UE.

En los últimos años, varios estados miembros han puesto a prueba las adquisiciones y contrataciones innovadoras, como los acuerdos basados ​​en resultados, para equilibrar la asequibilidad y la sostenibilidad, al tiempo que reconocen el valor que estas terapias aportan a los pacientes, sus cuidadores y los presupuestos de atención médica.

“Los gobiernos europeos nos animan que envían una fuerte señal de cómo el pensamiento innovador y colaborativo puede hacer que la terapia génica sea una realidad para los pacientes”, comentó Diego Sacristan, vicepresidente senior International de CSL Behring. Recientemente se han logrado hitos de acceso significativos en países de la UE, incluidos Alemania, España, Dinamarca y Austria, donde los pacientes con un trastorno hemorrágico raro ahora pueden beneficiarse de la terapia génica.

Los expertos en atención médica discuten cómo aprovechar estos hitos de acceso en más países. “Las terapias avanzadas son el futuro de los medicamentos personalizados, y Europa debería ser un faro global en el desarrollo de estas terapias que salvan la vida y, de manera crucial, llevarlas a los pacientes. La nueva estrategia de ciencias de la vida de la UE y la Ley de Biotecnología debe garantizar que las nuevas terapias innovadoras sean desarrolladas, juzgadas y lanzadas aquí en Europa”, dice MEP STINE Bosse, quien es el vicepresidente de la salud del Europe-Parlment en el Europe. Transformar.

Las terapias avanzadas son el futuro de los medicamentos personalizados, y Europa debería ser un faro global en el desarrollo de estas terapias para salvar vidas y, de manera crucial, llevarlos a los pacientes

En la reunión de células y genes de este año sobre el Mediterráneo, los participantes abordaron cómo el sector ATMP y los sistemas de salud pueden trabajar juntos para entregar estas terapias. “Hay ejemplos prometedores de acuerdos de pago innovadores tanto en los Estados Unidos como en Europa en los que todos podemos construir para mejorar el acceso para los pacientes”, dijo el vicepresidente de asuntos públicos de Paolo Morgese Arm para Europa.

“Es muy útil buscar modelos de financiación innovadores en una etapa temprana para nuevas opciones de tratamiento innovadoras que no son tan fáciles de financiar como las terapias anteriores, junto con los políticos, la industria farmacéutica, las sociedades científicas y los profesionales, por lo que los pacientes no están privados de esta terapia”, dice Wolfgang Miesbach, profesor de medicina en Frankfurt University Hospital, Alemania. Su país acordó recientemente un modelo de recuperación de la recuperación individual de paciente a nivel nacional para una terapia génica. Este modelo esencialmente ofrece pagar una terapia génica de manera neutral en el presupuesto, en comparación con la terapia crónica que reemplaza.

“Siempre nos careceremos de datos a gran escala sobre la eficacia de las terapias innovadoras para tratar enfermedades raras. Hay un par de formas de abordar esto. Primero, debemos obtener ensayos clínicos multi-país y intercambio de datos de salud para ayudar a las empresas innovadoras a elegir Europa para sus ensayos más innovadores. Segundo, los sistemas de salud pública pueden controlar los costos y garantizar la alta eficacia por solo pagar los trabajos de la salud basada en el valor de la salud. Recientemente, su país se convirtió en el primer país nórdico y europeo en adoptar un modelo basado en el rendimiento, donde los costos se incurren solo mientras la terapia génica resulte efectiva durante el período acordado a largo plazo.

“A medida que la Comisión actualiza las reglas de contratación pública de la UE a finales de este año, debería considerar el lanzamiento de criterios basados ​​en la innovación que incentivan el desarrollo de nuevas terapias innovadoras”, agrega el MEP Bosse. Además, “la revisión de la Directiva de contratación pública debería apoyar y aclarar mejor cómo implementar soluciones de adquisición a medida con modelos de pago innovadores para terapias genéticas”, comentó Diego Sacristan. “Otro aspecto clave es participar en el diálogo temprano e iterativo con los pagadores y los gobiernos para pilotar y avanzar en las nuevas evaluaciones de HTA”, agregó Diego.

El profesor Wolfgang Miesbach agrega que “la infraestructura óptima de centros especializados, recursos, atención médica y capacitaciones de pacientes son clave para garantizar que la administración de la terapia génica a los pacientes. Cuando faltan las vías de acceso correctas, la infraestructura y la experiencia, la Directiva de atención médica transfronteriza es una solución”. “Estoy seguro de que nuestros ciudadanos y pacientes ven el valor de más Europa en la atención médica muy claramente. A medida que revisamos las reglas de la UE para el acceso a la atención médica transfronteriza, los encargados de formular políticas deben construir un marco que garantice que todos los europeos tengan acceso a terapias que salvan vidas, sin importar en qué lugar de Europa, viven o donde nacen”, concluye el MEP Bosse.

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