Hasta 36 millones de personas en la UE viven con una enfermedad rara. Contando a sus seres queridos, muchos más se ven afectados. A través de mi participación con Michiel y Amber, hermanos afectados por progeria, un trastorno genético excepcionalmente raro y progresivo, he adquirido una visión de las dificultades que enfrentan los pacientes de enfermedades raras y sus familias. Esto ha puesto de relieve la necesidad apremiante de medidas políticas coherentes para abordar las necesidades insatisfechas de los pacientes con enfermedades raras. La Unión Europea ha logrado avances significativos en este sentido, como la creación de Redes Europeas de Referencia para conectar a médicos, representantes de pacientes e investigadores virtualmente a través de las fronteras, pero aún queda mucho trabajo por hacer.

el 16^th de mayo es un hito clave para crear conciencia sobre el angioedema hereditario (AEH), una rara enfermedad genética caracterizada por episodios de hinchazón esporádicos e imprevisibles que afectan a diferentes partes del cuerpo, que es debilitante y puede poner en peligro la vida sin un diagnóstico preciso y un tratamiento adecuado. . En este Día del AEH, me gustaría resaltar la importancia de tomar medidas a nivel de la UE para satisfacer las necesidades insatisfechas de las personas que viven con AEH y otras enfermedades raras.

La adopción de un Plan de Acción Europeo para las Enfermedades Raras significaría un importante paso adelante en nuestros esfuerzos colectivos para combatir estas enfermedades raras, como el AEH. Proporcionaría una orientación vital a los Estados miembros en la elaboración de estrategias nacionales, promovería el intercambio de mejores prácticas y conocimientos a través de las fronteras y reafirmaría el compromiso de la Unión Europea de priorizar el bienestar de los pacientes con enfermedades raras. Es importante destacar que también enviaría un mensaje claro de que los pacientes con enfermedades raras no son olvidados y que su bienestar es una prioridad para la Unión Europea.

Nuestro grupo liberal Renovar Europa ha estado a la vanguardia de la defensa de un Plan de Acción Europeo para Enfermedades Raras, reconociendo la necesidad de un marco estructurado para enfrentar los desafíos únicos que plantean estas condiciones. Un plan de este tipo no sólo elevaría las voces de los pacientes de enfermedades raras a nivel europeo, sino que también fomentaría la colaboración entre los Estados miembros y las partes interesadas para mejorar el diagnóstico, el tratamiento y los servicios de apoyo.

En el centro de cualquier plan bien elaborado debe haber el compromiso de garantizar la igualdad de acceso a terapias innovadoras para todos los pacientes con enfermedades raras. Con demasiada frecuencia, los ciudadanos europeos que viven con enfermedades raras se enfrentan a barreras para acceder a los tratamientos que necesitan debido a factores como la financiación limitada para nuevos tratamientos para enfermedades raras, la disponibilidad limitada y la falta de concienciación entre los proveedores de atención sanitaria. Al abordar estos desafíos de frente, podemos garantizar que cada paciente de enfermedades raras tenga la oportunidad de recibir la atención y el apoyo que merece.

Además de mejorar el acceso a los tratamientos, un Plan de Acción Europeo integral para las Enfermedades Raras también debe centrarse en mejorar la investigación y la innovación en este campo, un área en la que han faltado esfuerzos. Mejorar la colaboración entre los estados miembros europeos es esencial para llenar este vacío e impulsar el progreso. Al aunar el conocimiento y los recursos de los 27 estados miembros, podemos lograr avances más significativos y, en última instancia, impulsar el progreso hacia mejores resultados para los pacientes de enfermedades raras y sus familias.

En conclusión, abordar las necesidades insatisfechas de los pacientes con enfermedades raras requiere un enfoque coordinado e integral a nivel europeo. Podemos lograr avances significativos para mejorar las vidas de las personas que viven con enfermedades raras y sus familias dando prioridad al acceso a terapias innovadoras y adoptando un Plan de Acción Europeo para las Enfermedades Raras. Como miembro del Parlamento Europeo por Renew, estoy comprometido a abogar por políticas que garanticen que nadie se quede atrás, independientemente de la rareza de su condición.

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Este artículo fue elaborado en colaboración con CSL Behring.