A medida que nos acercamos a las elecciones de la Unión Europea en junio de 2024, la atención se intensifica sobre una población crítica pero a menudo pasada por alto: la comunidad de enfermedades raras. El destino de esta comunidad, que representa a más de 30 millones de europeos, depende de los próximos resultados electorales, lo que convierte a este en un momento crucial para la política y la promoción de las enfermedades raras.

Las perspectivas actuales de las enfermedades raras en Europa pintan un panorama de disparidad y urgencia. Con más de 6.000 enfermedades raras que afectan a la población de la UE, un asombroso 94 por ciento carece de tratamientos aprobados, lo que subraya una brecha significativa en la investigación médica y el desarrollo de fármacos. El viaje de diagnóstico es igualmente desalentador, donde los pacientes enfrentan una espera promedio de cinco años para un diagnóstico correcto, un período marcado por la incertidumbre y la disminución de la calidad de vida. Este escenario se complica aún más por las variaciones en los sistemas sanitarios entre los Estados miembros, lo que da lugar a una “lotería sanitaria” basada en la geografía, en lugar de en las necesidades.

Construyendo el motor de la Unión Europea de la Salud

En respuesta a esto, la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS) ha lanzado la campaña de manifiesto “Defendiendo lo raro – Construyendo el motor de la Unión Europea de la Salud”. Insta a los futuros responsables políticos de la UE a dar prioridad a las enfermedades raras, con el objetivo de transformar el actual enfoque fragmentado en una estrategia unificada, orientada a objetivos y que abarque toda la UE. Los objetivos de la campaña son ambiciosos pero esenciales: reducir a la mitad el tiempo promedio de diagnóstico para 2030, aumentar el porcentaje de enfermedades raras con tratamientos aprobados y garantizar un acceso equitativo a la atención y las terapias en todos los países de la UE.

La campaña de EURORDIS se centra en ocho peticiones de políticas específicas diseñadas para abordar las necesidades inmediatas y a largo plazo de la comunidad de enfermedades raras.

1 marco político europeo sobre enfermedades raras

La propuesta de un marco político de la UE sobre enfermedades raras representa un paso adelante crucial. Busca unificar y racionalizar los esfuerzos en toda la UE, garantizando que las políticas se apliquen de manera coherente y aborden eficazmente las necesidades de los pacientes con enfermedades raras. Este marco trata de crear un terreno común en el que todos los Estados miembros colaboren para alcanzar objetivos compartidos.

2 Diagnóstico más temprano, rápido y preciso

El llamado a la mejora en los procesos de diagnóstico aborda una necesidad fundamental. Diagnósticos más rápidos y precisos significan que los pacientes pueden recibir la atención adecuada antes, lo que reduce la ansiedad de la incertidumbre y potencialmente mejora los resultados. Esta petición política es un impulso hacia la integración de herramientas de diagnóstico avanzadas y experiencia en toda Europa.

3 itinerarios sanitarios integrados nacionales y europeos

Desarrollar vías sanitarias integradas tanto a nivel nacional como europeo consiste en garantizar la igualdad de acceso a la atención especializada. Al fortalecer las conexiones entre las redes locales y de toda la UE, como las Redes Europeas de Referencia, los pacientes pueden recibir la mejor atención posible independientemente de dónde vivan.

4 Acceso oportuno a tratamientos asequibles e innovadores

Esta petición de política se centra en cerrar la brecha entre el desarrollo de nuevos tratamientos y su disponibilidad para los pacientes. Se trata de crear un camino más eficiente desde la investigación hasta el uso clínico, garantizando que los pacientes tengan acceso a los tratamientos más recientes y eficaces sin costes prohibitivos.

5 Atención holística integrada, centrada en la persona y durante toda la vida

Al reconocer las diversas necesidades de los pacientes con enfermedades raras, esta petición aboga por una atención que vaya más allá del tratamiento médico. Requiere un enfoque holístico que considere las necesidades psicológicas, sociales y de apoyo durante toda la vida, garantizando una atención integral a los pacientes.

6 Investigación y desarrollo innovadores y orientados a las necesidades

El énfasis en la investigación y el desarrollo específicos consiste en dirigir esfuerzos y recursos hacia donde más se necesitan. Al involucrar a los pacientes en la investigación y priorizar la financiación de las enfermedades raras, este enfoque pretende impulsar una innovación que beneficie directamente a los afectados.

7 Datos optimizados para beneficio del paciente y de la sociedad

El uso eficaz de los datos de salud es clave para avanzar en la investigación y el tratamiento. Esta solicitud de política trata de armonizar la recopilación y el uso de datos en toda Europa, garantizando que se utilicen de forma ética en beneficio de los pacientes y manteniendo al mismo tiempo su privacidad y seguridad.

8 Desarrollo de tratamientos sostenibles y resilientes

Centrándose en el desarrollo de tratamientos sostenibles y resilientes, esta pregunta de política considera los impactos ambientales y económicos de los avances médicos. Se trata de garantizar que el desarrollo de nuevos tratamientos sea tan sostenible como eficaz, mirando hacia la viabilidad a largo plazo.

ECRD 2024: catalizar la acción política

Alineada con los objetivos de la campaña EURORDIS, la Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras (ECRD) 2024 pondrá estas cuestiones en primer plano. Tendrá lugar justo antes de las elecciones de la UE y se organizará bajo los auspicios de la presidencia belga del Consejo Europeo y dará forma a las aspiraciones de la comunidad para 2030. La conferencia sintetizará las experiencias colectivas de más de 1.000 participantes, incluidos pacientes, académicos, profesionales de la industria y formuladores de políticas – en recomendaciones de políticas viables y basadas en datos.

A medida que se acercan las elecciones de la UE, los responsables de la formulación de políticas reconocerán la encrucijada en la que se encuentra la comunidad de enfermedades raras: sin una acción estratégica e informada, millones de personas seguirán afrontando los desafíos sociales y de atención sanitaria en su vida diaria.

Es hora de que los responsables políticos construyan un futuro más inclusivo para todos los ciudadanos de la UE, en solidaridad con los más vulnerables, como la población con enfermedades raras.

Es hora de establecer otra piedra angular de una Unión Europea de la Salud que no deje a nadie atrás: una nueva estrategia europea para las enfermedades raras.

Es momento de sumarnos al llamado de #ActRare2024.

Lea más sobre el Día de las Enfermedades Raras en nuestro Centro de Enfermedades Raras o en nuestro suplemento de Enfermedades Raras.