La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó el viernes un tratamiento histórico de edición genética para la anemia de células falciformes.
El regulador de medicamentos de Estados Unidos “aprobó dos tratamientos históricos, Casgevy y Lyfgenia, que representan las primeras terapias genéticas basadas en células para el tratamiento de la anemia de células falciformes”, dijo en un comunicado.
Como informó JJCC el mes pasado, Exa-cel, que utiliza la marca Casgevz, se basa en CRISPR, una herramienta de edición genética ganadora del Premio Nobel, utilizada para cortar el ADN de los pacientes.
Casgevy también fue aprobado el mes pasado por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios de Gran Bretaña.
¿Qué es la enfermedad de células falciformes?
“La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo raro, debilitante y potencialmente mortal con una importante necesidad insatisfecha”, dijo la Dra. Nicole Verdun de la FDA en un comunicado en el que anunciaba las aprobaciones.
“Estamos entusiasmados de avanzar en este campo, especialmente para las personas cuyas vidas se han visto gravemente afectadas por la enfermedad”.
En Estados Unidos, se estima que 100.000 personas padecen la enfermedad y, a nivel mundial, afecta a más de 7,7 millones de personas, principalmente personas de ascendencia africana o caribeña.
Los pacientes con anemia falciforme tienen células sanguíneas alargadas que se asemejan a hoces en lugar de la típica forma de rosquilla de las células sanguíneas normales. Estas células deformadas pueden atascarse en los vasos sanguíneos y bloquear el suministro de oxígeno, lo que provoca que los pacientes experimenten un dolor insoportable, accidentes cerebrovasculares y daños a los órganos.
¿Cómo funciona la herramienta de edición de genes Casgevy?
El nuevo medicamento, Casgevy, se dirige al gen problemático en las células madre de la médula ósea de un paciente. Resulta en la producción de hemoglobina que funciona correctamente, la proteína de los glóbulos rojos que transporta oxígeno en el cuerpo.
Los pacientes primero reciben un ciclo de quimioterapia antes de que los médicos extraigan células madre de la médula ósea del paciente, y luego esas células se tratan con el medicamento en un laboratorio que, utilizando la herramienta de edición de genes CRISPR, esencialmente corta las secciones de ADN que causan la forma de hoz.
Las células madre tratadas se reintroducen en el organismo.
Los tratamientos de terapia génica pueden costar millones de dólares y los expertos han expresado su preocupación de que podrían permanecer fuera del alcance de las personas que más se beneficiarían.
El otro tratamiento aprobado por la FDA, Lyfgenia, utiliza un virus inofensivo para insertar un gen en las células madre de los pacientes.
Antes de que se aprobaran Casgevy y Lyfgenia, los tratamientos incluían medicamentos y transfusiones de sangre.
La única solución permanente era un trasplante de médula ósea, que debe provenir de un donante muy compatible y sin la enfermedad y conlleva riesgo de rechazo.
lo/sms (AP, AFP, Reuters)
