Este año conmemoramos el Día de las Enfermedades Raras el 29 de febrero, el día más raro. Este movimiento coordinado a nivel mundial tiene como objetivo crear conciencia sobre las enfermedades raras y el impacto que tienen tanto en las personas que viven con ellas como en sus familias. El Día de las Enfermedades Raras analiza a los 36 millones de personas en la UE que viven con una enfermedad rara1 para garantizar que no se les pase por alto.

En este momento, es crucial poner de relieve los problemas apremiantes que rodean a las enfermedades raras en la Unión Europea para comprender el panorama completo de los desafíos y barreras que enfrenta esta comunidad. La revisión actual del Paquete Farmacéutico de la UE, incluido el Reglamento de Medicamentos Huérfanos, representa un momento crucial para que los responsables políticos, los defensores de la atención sanitaria y los líderes de la industria unan fuerzas para abordar los desafíos únicos que enfrentan los afectados por una enfermedad rara.

Como se describió anteriormente en el Parlamento, la opinión de Takeda sobre la revisión del Reglamento de Medicamentos Huérfanos sigue siendo la misma. Debemos seguir centrándonos en lo siguiente:

1. Elevar las enfermedades raras como prioridad de salud pública.

2. Construir asociaciones a lo largo del ciclo de vida de los medicamentos y el recorrido del paciente para fortalecer aún más el ecosistema de enfermedades raras.

3. Desvincular los requisitos de acceso de la modulación de los incentivos para la innovación junto con la adopción de una definición amplia de designación de huérfano y necesidad médica insatisfecha.

La revisión del Paquete Farmacéutico de la UE es el momento adecuado para que los responsables políticos fortalezcan el ecosistema de enfermedades raras mediante la recalibración del panorama regulatorio, para garantizar que fomente la innovación y acelere el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades raras. Al proporcionar un entorno propicio para la investigación y el desarrollo, podemos desbloquear nuevas posibilidades y brindar esperanza a quienes luchan contra estas condiciones a menudo devastadoras.

“Al proporcionar un entorno propicio para la investigación y el desarrollo, podemos desbloquear nuevas posibilidades y brindar esperanza a quienes luchan contra estas condiciones a menudo devastadoras”.

Cuando se trata de incentivos relacionados con la innovación, estos deben ser sólidos y específicos, reflejando los distintos desafíos asociados con las enfermedades raras. El desarrollo de medicamentos huérfanos, diseñados para tratar enfermedades que afectan a una pequeña población de pacientes, requiere importantes inversiones y un marco regulatorio personalizado. Sólo mediante un marco de incentivos predecible podremos alentar a las empresas farmacéuticas a invertir en investigación y desarrollo de enfermedades raras y, en última instancia, llevar terapias transformadoras a quienes las necesitan.

El Reglamento sobre medicamentos huérfanos ha demostrado que funciona y sigo considerándolo un gran éxito europeo. Fortalezcamos el marco que se estableció hace más de 20 años.

Un momento crucial para situar las enfermedades raras en el primer plano de la agenda política

Me gustaría aprovechar esta oportunidad para desviar mi atención de las discusiones en curso sobre el Paquete Farmacéutico y mirar lo que hay más allá. Las próximas elecciones para el Parlamento Europeo y la próxima Comisión Europea presentan una oportunidad invaluable para colocar las enfermedades raras en el primer plano de la agenda política. Hago un llamado a la nueva Comisión Europea y a todos los miembros del Parlamento Europeo para que reconozcan la urgencia de abordar las enfermedades raras como una prioridad de salud pública y se comprometan a defender políticas que apoyen la investigación, el acceso al tratamiento y una mejor infraestructura sanitaria para las personas que viven con una enfermedad rara.

Más allá de la retórica, lo que se necesita es un compromiso concreto de la Comisión Europea para formular e implementar un Plan de Acción Europeo integral sobre Enfermedades Raras. Dicho plan debería abarcar un enfoque multifacético, incorporando incentivos para la investigación y el desarrollo, vías regulatorias simplificadas y una mayor colaboración entre la industria, el mundo académico y los proveedores de atención médica. Sólo a través de un esfuerzo coordinado podemos esperar lograr avances significativos en el ámbito de las enfermedades raras.

Para nosotros en Takeda, las asociaciones son fundamentales para impulsar la innovación y garantizar que las terapias innovadoras lleguen a los pacientes rápidamente. La colaboración entre empresas farmacéuticas, instituciones académicas, proveedores de atención sanitaria y grupos de defensa de los pacientes es esencial para navegar por el complejo panorama de las enfermedades raras. Al fomentar un ecosistema de cooperación e intercambio de conocimientos, podemos acelerar el desarrollo y la entrega de tratamientos que cambian la vida de quienes más los necesitan.

“Cuando se trata de incentivos relacionados con la innovación, estos deben ser sólidos y específicos, reflejando los distintos desafíos asociados con las enfermedades raras”.

Mientras imaginamos un futuro en el que ningún paciente se quedará atrás, es importante reconocer las interconexiones de las partes interesadas y la importancia de un frente unido en la lucha contra las enfermedades raras. Takeda se compromete a desempeñar su papel buscando activamente colaboraciones y asociaciones que reúnan diversos conocimientos y recursos. Juntos, podemos amplificar nuestro impacto e impulsar un cambio positivo para la comunidad de enfermedades raras en la Unión Europea.

En conclusión, el Día de las Enfermedades Raras sirve como un conmovedor recordatorio de los desafíos que enfrentan las personas que viven con enfermedades raras. Al conmemorar este día, no solo generemos conciencia sino que también tomemos acciones concretas para abordar las necesidades únicas de quienes viven con una enfermedad rara.

De cara a las elecciones para el Parlamento Europeo y la próxima Comisión Europea, un Plan de Acción Europeo sobre Enfermedades Raras no es sólo un deseo sino una necesidad, y sólo a través de asociaciones y esfuerzos colaborativos podremos realmente marcar la diferencia.

Lea más sobre el Día de las Enfermedades Raras en nuestro Centro de Enfermedades Raras o en nuestro suplemento de Enfermedades Raras.