Las enfermedades raras, que afectan a hasta 36 millones de personas en la UE, tienen un impacto significativo en las vidas de millones de personas. A menudo pasadas por alto en el contexto de la salud pública, es primordial que abordemos estas condiciones.

Actualmente estamos en el proceso de revisión de la legislación farmacéutica de la UE. La regulación sobre OMP, introducida en 2000, tenía como objetivo abordar desafíos importantes que frenaban la innovación. 23 años después de que la normativa entrara en vigor, se han desarrollado más de 200 nuevas terapias.

Sin embargo, persiste la brecha. Debemos abordar las necesidades de los pacientes que no tienen opciones de tratamiento existentes. Es imperativo salvaguardar y mejorar la estabilidad y previsibilidad de la designación de huérfanos, las aprobaciones, la exclusividad de comercialización y la protección regulatoria de datos para fomentar una mayor innovación y apoyar el ecosistema de enfermedades raras.

También estamos creando el Espacio Europeo de Datos Sanitarios (EHDS). Al facilitar el intercambio seguro y responsable de datos sanitarios entre los Estados miembros, el EHDS contribuirá a una comprensión más profunda de las enfermedades raras, impulsando el desarrollo de nuevos medicamentos y dispositivos médicos.

La comunidad de enfermedades raras ha estado abogando por un plan de acción europeo sobre enfermedades raras, que implica una estrategia coordinada y basada en objetivos.

Compartir conocimientos, experiencias y datos ayuda a desarrollar soluciones prácticas. El EHDS también permite el desarrollo de enfoques innovadores para el registro de enfermedades raras, lo que permite una recopilación de información más oportuna y eficiente sobre diversos tipos de enfermedades raras.

La Red de Defensores Parlamentarios de Enfermedades Raras aboga por la mejora de las vidas de los pacientes de enfermedades raras. Está coordinado por la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS). Con esta red, los eurodiputados se comprometen a trabajar en una acción a nivel de la UE en materia de enfermedades raras.

La comunidad de enfermedades raras también ha estado abogando por un plan de acción europeo, que implica una estrategia coordinada y basada en objetivos.

Necesitamos un enfoque multifacético para abordar las necesidades únicas de las personas afectadas. Al fomentar la colaboración, apoyar la investigación y empoderar a las organizaciones de pacientes, podemos mejorar las vidas de los pacientes con enfermedades raras.

Lea más sobre el Día de las Enfermedades Raras en nuestro Centro de Enfermedades Raras o en nuestro suplemento de Enfermedades Raras.