AOP Health es un ejemplo de entidad genuinamente europea. Su historia demuestra la necesidad de un marco farmacéutico sólido en la UE que apoye el crecimiento de las pequeñas y medianas empresas farmacéuticas.

AOP Health: pionero en terapias integradas para enfermedades raras

AOP Health es pionera en terapias integradas para enfermedades raras y cuidados intensivos en Europa. En 1996, AOP Health se dedicó a investigar, desarrollar, producir y distribuir soluciones innovadoras para pacientes con enfermedades raras. El marco regulatorio adaptado para medicamentos huérfanos en 2000 apoyó la innovación en enfermedades raras.

Los primeros años y el crecimiento constante

AOP Health se ha expandido constantemente desde un equipo de dos personas que opera en un solo país a más de 500 empleados en Europa y Medio Oriente. Además, la empresa colabora con socios de todo el mundo. El principio rector de “Necesidades. Ciencia. Confianza”. enfatiza el papel fundamental de la inversión sostenida en investigación y desarrollo, junto con el compromiso de abordar las necesidades de todas las partes interesadas, en particular los pacientes, sus familias y los profesionales de la salud.

Facilitar el crecimiento intraeuropeo

AOP Health se alinea perfectamente con la visión de la Comisión Europea de acceso equitativo a terapias innovadoras para pacientes en toda Europa y más allá. Mucho antes de que se debatieran conceptos como la condicionalidad del lanzamiento (“liberado y suministrado continuamente”), AOP Health se transformó en una entidad paneuropea, con el objetivo de ampliar su alcance a pacientes en todos los Estados miembros de la UE. Sin embargo, la multiplicidad de requisitos nacionales relacionados con el embalaje, el etiquetado, la calidad del producto, el seguro, la distribución, la farmacovigilancia y, en particular, el reembolso, plantea un desafío considerable. Establecer asociaciones locales o filiales en cada Estado miembro para gestionar estas demandas implica tiempo y recursos sustanciales.

Debido a las especificidades de las enfermedades raras, existe un riesgo constante de que las importantes inversiones y esfuerzos no produzcan retornos proporcionales.

Reevaluación de los marcos regulatorios para el crecimiento

Lanzar productos simultáneamente en todos los Estados miembros de la UE representa una barrera poco práctica para las empresas, especialmente las pequeñas y medianas emergentes. Si bien AOP Health ha tenido más de dos décadas para establecer una infraestructura paneuropea, sería desafortunado penalizar a las empresas europeas recién creadas o futuras exigiéndoles que cumplan condiciones inviables, como el lanzamiento en los 27 Estados miembros de la UE en un corto período de tiempo. , para obtener incentivos adicionales. Si las empresas más pequeñas no tienen un marco sólido y predecible para establecerse y crecer, esto tendría un efecto indirecto para todo el sistema sanitario y especialmente para los pacientes.

Allanando el camino para el crecimiento

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ofrece un modelo de armonización efectiva de las competencias que cubre, pero una transformación similar para otros procesos regulatorios no ha tenido éxito. Una mayor armonización entre los Estados miembros de la UE, que abarque la farmacovigilancia, las normas de calidad, la logística o la evaluación de tecnologías sanitarias, reduciría la duplicación y las cargas (administrativas) para las pequeñas y medianas empresas, y apoyaría su crecimiento.

Preservando el espíritu de innovación

La innovación está estrechamente vinculada al espíritu empresarial, particularmente dentro del sector farmacéutico que dedica importantes recursos a la investigación y el desarrollo. Empresas innovadoras, como AOP Health, se esfuerzan por atender a las personas que viven con una enfermedad rara y sus necesidades. El paquete farmacéutico de la UE propuesto introduce obstáculos adicionales, por ejemplo exigir pruebas de una (alta) necesidad médica no satisfecha tanto antes como en el momento de la autorización de comercialización. Las empresas, por diseño, conciben sus terapias para satisfacer las necesidades de los pacientes. Ésta es la razón detrás de invertir millones de euros y comprometerse durante más de una década con un desarrollo arriesgado. Además, mejorar la calidad de vida de los pacientes a través de la innovación podría superar los beneficios médicos tradicionales. Incluso formulaciones novedosas que reducen las visitas al hospital pueden mejorar la vida de los pacientes.

Un llamado a favor de regulaciones de apoyo

AOP Health exige un marco de incentivos sólido y predecible, que recompense adecuadamente la innovación y mantenga una sólida exclusividad en el mercado de referencia para nuevas terapias en enfermedades raras, especialmente en ausencia de opciones terapéuticas alternativas. La adopción de un sistema global de autorización de comercialización huérfana (GOMA) podría suprimir la innovación gradual al aumentar el riesgo de inversión y reducir la exclusividad del mercado. La exclusividad debe abarcar tanto entidades químicas novedosas como terapias establecidas para las cuales se realizan inversiones en investigación en indicaciones poco comunes. Además, estimular la innovación requiere consideraciones como parte de la legislación existente y nueva, tanto a nivel de la UE como nacional, como en materia de precios, inversiones financieras y financiación de I+D.

Empoderar a pacientes y emprendedores

En última instancia, los pacientes merecen acceso a las terapias y Europa se beneficia de las contribuciones de las empresas dispuestas a invertir en investigación y desarrollo. Al recalibrar el panorama regulatorio para fomentar la innovación y facilitar el crecimiento, podemos fomentar un ecosistema vibrante que no solo respalde a empresas como AOP Health, sino que también allane el camino para el surgimiento de futuros pioneros europeos en productos farmacéuticos.

En alianza con

Este artículo fue elaborado en colaboración con EUCOPE. Durante 15 años, la Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos (EUCOPE) ha sido la voz de las pequeñas y medianas empresas de tecnología sanitaria en Europa. EUCOPE, que representa a más de 2600 empresas biofarmacéuticas directamente o a través de asociaciones nacionales, aboga por políticas públicas sólidas que apoyen la innovación y, al mismo tiempo, fomenten una comunidad construida sobre un propósito compartido: mejorar y salvar las vidas de los pacientes europeos a través de terapias y tecnología médica innovadoras. www.eucope.org