Mientras comienza un nuevo mandato político para las instituciones de la UE, es imperativo que la atención política sobre las enfermedades raras no se desvanezca. Los últimos 20 años han visto un aumento considerable de la actividad tanto a nivel político como no político. Casi todos los Estados miembros de la UE desarrollaron o están desarrollando planes de acción para enfermedades raras.

Tras la adopción del Reglamento sobre medicamentos huérfanos (PMO) en 2000, cuyo objetivo era abordar las deficiencias del mercado mediante la creación de un marco regulatorio y de incentivos para apoyar el desarrollo y la comercialización de PMO, somos testigos de cómo el número de terapias para enfermedades raras crece de 8 a más de 240. Esto fue acompañado de apoyo a la investigación académica, el establecimiento de Redes Europeas de Referencia (ERN) y el lanzamiento de ERDERA, por destacar algunos ejemplos. Si bien aún queda trabajo por hacer, Europa tiene un legado sólido sobre el que construir.

La UE se encuentra ahora en una encrucijada importante: la legislación farmacéutica general (GPL) aún está en negociación y se están estableciendo las prioridades políticas para el nuevo mandato, incluido el próximo marco financiero plurianual (MFP). Bajo la nueva Comisión, veremos el desarrollo de una nueva Ley de Biotecnología, la revisión del Reglamento de Ensayos Clínicos y un creciente enfoque en la competitividad europea.

Se trata de debates bienvenidos y necesarios, que deben basarse en los éxitos existentes. EUCOPE esbozó una serie de recomendaciones para el nuevo mandato en una carta abierta.

Fundamentalmente, para garantizar que el ecosistema de enfermedades raras funcione, las legislaciones, las políticas y las iniciativas no legislativas deben funcionar de manera holística. En el contexto de la GPL, el Parlamento Europeo pidió la creación de un Marco para las Enfermedades Raras, del que EUCOPE se hace eco incondicionalmente. Para lograr el impacto deseado, la legislación no puede existir de forma aislada, sino que debe reforzarse mutuamente.

Desarrollar terapias para enfermedades raras es intrínsecamente complejo. Hay una serie de desafíos que surgen del conocimiento científico y la comprensión limitados de las condiciones. El progreso se basa en avances continuos e incrementales, que en algún momento pueden representar grandes avances, sólo después de una investigación dedicada y minuciosa. En ocasiones, los avances en el tratamiento de enfermedades raras también aportan beneficios a las poblaciones con enfermedades crónicas a medida que el conocimiento se aplica en contextos novedosos. Para seguir impulsando esto, se debe fomentar un ecosistema de I+D competitivo y viable. La UE alberga universidades líderes en el mundo, pero lucha por apoyar la investigación traslacional y garantizar que las grandes ideas
pasar del laboratorio a los pacientes.

La comunidad de enfermedades raras, incluida EUCOPE, no se queda de brazos cruzados. Varias iniciativas, como el OD Expert Group, TRANSFORM Alliance, Together4RareDiseases y Rare Disease Moonshot, tienen como objetivo aportar ideas novedosas, soluciones y atención política al ecosistema de enfermedades raras. La colaboración es clave para impulsar el cambio. Trabajando junto con diversas partes interesadas, incluidas organizaciones de pacientes, investigadores, formuladores de políticas y proveedores de atención médica, podemos crear un entorno más eficaz y equitativo.

EUCOPE apoya los llamados a la creación de un Marco de Enfermedades Raras de la UE integral y con visión de futuro que facilitaría un enfoque coherente, colaborativo e integral para abordar las enfermedades raras en toda la UE. El ecosistema de enfermedades raras debe permanecer en el centro de atención política. Un plan integral envía un mensaje claro al tiempo que garantiza un programa de políticas holístico y que se refuerza mutuamente. EUCOPE sigue dedicada a trabajar con todas las partes interesadas para aprovechar los éxitos existentes y establecer un ecosistema competitivo de enfermedades raras que promueva la innovación, incentive la investigación y garantice un rápido acceso al mercado para nuevas terapias.