La competitividad de Europa en la innovación, la inversión y el acceso al paciente de la vida se encuentran en un momento decisivo. En ninguna parte es esto más urgente, o más prometedor, que en enfermedades raras.

Los avances en la genética, las terapias avanzadas y los datos desbloquean avances científicos que una vez se pensó imposible. Si alineamos estos avances con el importante enfoque de la UE en la simplificación regulatoria, la resiliencia industrial y el crecimiento económico, Europa puede asegurar su lugar como líder mundial en la investigación y el desarrollo de enfermedades raras.

36 millones de europeos se ven afectados por enfermedades raras, menos del 10% tienen un tratamiento aprobado. La investigación y el desarrollo de enfermedades raras es inherentemente global. Las poblaciones de pacientes son pequeñas y dispersas, al igual que los expertos científicos y clínicos.

Es por eso que Ultragenyx ha construido una presencia fuerte y duradera en Europa, invertimos en I + D local, apoya la infraestructura de ensayos europeo y trabaja en estrecha colaboración con las comunidades clínicas y de pacientes en toda la Unión. Estamos orgullosos de tener más de un tercio de nuestros pacientes con ensayos clínicos en Europa.

La Ley de Biotecnología de la UE puede hacer que Europa sea más competitiva en ensayos clínicos con una enfermedad rápida de 30 días de enfermedad para aprobaciones de ensayos

Como formuladores de políticas europeas, tiene una oportunidad rara de mejorar realmente el medio ambiente para la innovación de enfermedades raras. La Ley de Biotecnología de la UE puede hacer que Europa sea más competitiva en los ensayos clínicos con una enfermedad rápida de 30 días de enfermedad rara para las aprobaciones de ensayos. El marco financiero multianual puede impulsar la investigación y el acceso al paciente invirtiendo aún más en registros de enfermedades y acceso transfronterizo de datos. La Estrategia de Ciencias de la Vida y el Programa de Horizon pueden respaldar la equidad de acceso armonizando paneles nacionales de detección de recién nacidos con una plataforma para pilotos de reconocimiento mutuo en enfermedades ultra raras. La Ley de Medicamentos Críticos debe apoyar el acceso europeo amplio a los tratamientos para enfermedades ultra raras, incluida la simplificación de viajes entre países a centros especializados.

La legislación farmacéutica general debe mantener los incentivos existentes para los medicamentos huérfanos, especialmente aquellos con la alta necesidad médica no satisfecha. Lo más importante es que todas estas iniciativas deben unirse en un ecosistema de la UE cohesivo y a prueba de futuro.

Se fundó Ultragenyx para avanzar en medicamentos innovadores para enfermedades raras y ultra raras que nunca antes habían sido tratadas. Hacemos esto examinando los problemas desde nuevos ángulos y el desarrollo de la terapia de movimiento hacia adelante al ritmo para conducir a avances muy necesarios. Instamos a los responsables políticos de la UE a compartir esta audacia.

La ruta reguladora para los nuevos tratamientos de enfermedades raras a menudo no se aplica. Se espera que los tratamientos de enfermedades raras como las terapias génicas sigan las vías de reembolso y evaluación de valor diseñadas para moléculas pequeñas y poblaciones de pacientes más grandes. Podemos superar estos obstáculos cuando los reguladores y los sistemas de salud existe la voluntad de interactuar con innovadores, pacientes y cuidadores, y compartir el aprendizaje de otros países dentro y más allá de Europa.

El Parlamento Europeo ya ha mostrado liderazgo al pedir un plan de acción de enfermedad rara. Hacemos un llamado a la Comisión, al Consejo y al Parlamento que utilicen los procesos legislativos y de política de este mandato para consolidar y mejorar el marco de los medicamentos huérfanos, lo que garantiza vías regulatorias, incentivos de inversión y fondos de investigación que finalmente conducen a un acceso más rápido y más amplio a nuevos pacientes europeos.

Para ellos, el tiempo es importante: las políticas correctas pueden acelerar la entrega de ciencias de vanguardia a los pacientes, o son los pacientes que se quedan atrás si el desarrollo se ralentiza y la innovación cambia a otros lugares.

Registrarse en El parlamento boletín semanal

Todos los viernes, nuestro equipo editorial va detrás de los titulares para ofrecer información y análisis sobre las historias clave que impulsan la agenda de la UE. Suscríbete gratis aquí.