En toda Europa, las conversaciones sobre la reducción de los espacios cívicos y la “guerra contra las ONG” son cada vez más fuertes. Sin embargo, se está desarrollando una lucha más silenciosa con consecuencias reales para más de 30 millones de europeos que viven con enfermedades raras: las organizaciones de pacientes están siendo excluidas de la investigación sobre enfermedades raras financiada por la Unión Europea debido a requisitos de financiación cada vez más estrictos.

Como profesionales de la salud, hemos visto de primera mano cuán indispensables son estas organizaciones para dar forma a la investigación y la innovación que brinden mejores resultados. Paradójicamente, los pacientes son aclamados como si estuvieran en el centro de la innovación, pero sus voces son cada vez más difíciles de escuchar. Como formuladores de políticas, no podemos permitir que este paso en falso se mantenga.

Las organizaciones de pacientes merecen un asiento en la mesa

La cuestión radica en cómo la UE define quién puede participar en los programas de investigación sanitaria. Los organismos y agencias de financiación están interpretando de manera demasiado rígida criterios de elegibilidad vagos e inconsistentes, excluyendo a las organizaciones de pacientes que dependen de múltiples fuentes de financiación, incluido el apoyo de la industria privada.

Sí, la independencia importa y la transparencia debe ser un principio rector, pero es muy fácil abusar de estos términos altamente subjetivos. Definir adecuadamente estos conceptos evitaría la exclusión de las contribuciones únicas e irreemplazables de las organizaciones de pacientes de enfermedades raras al diseño y desarrollo de ensayos clínicos, el reclutamiento de pacientes y la difusión de los hallazgos entre las comunidades afectadas.

La reducción de los presupuestos de salud pública y el apoyo financiero limitado para las iniciativas lideradas por los pacientes agravan el problema. Muchas organizaciones de pacientes operan bajo realidades financieras complejas, a menudo recurriendo a una combinación de fuentes para sostener su trabajo. Penalizarlos por esto socava su capacidad de representar a las mismas comunidades a las que los programas de la UE pretenden servir.

Corremos el riesgo de crear condiciones asimétricas en las que las comunidades que se supone deben apoyar los programas de la UE no puedan hacer oír su voz. Esta situación desafía la realidad en la que operan las organizaciones de pacientes y debilita la legitimidad de nuestros esfuerzos colectivos de investigación.

Liderazgo de la UE a través de una investigación inclusiva e impulsada por los pacientes

Como responsables políticos, seguiremos abogando por un mayor apoyo y una financiación más ambiciosa de la UE para la investigación de enfermedades raras, pero la financiación por sí sola no es suficiente. Se deben incluir las voces adecuadas para determinar cómo se utilizan estos recursos.

La creación de las Redes Europeas de Referencia (ERN), que reúnen centros hospitalarios especializados, el lanzamiento de la Alianza Europea para la Investigación de Enfermedades Raras (ERDERA) y la visión estratégica de iniciativas como EU4Health y Horizonte Europa han mejorado significativamente nuestra capacidad colectiva para responder a las enfermedades raras.

Sin embargo, en la comisión de Salud Pública (SANT) del Parlamento Europeo y en el Intergrupo de Enfermedades Raras, vemos señales preocupantes de que ni la salud ni las enfermedades raras son una prioridad política.

Esto contrasta marcadamente con lo que nos dicen los ciudadanos de la UE. Las repetidas encuestas del Eurobarómetro confirman que la salud es una de las principales preocupaciones. Entre los jóvenes europeos, la salud pública ocupa un lugar más alto que el empleo o la migración. El mensaje es claro: los europeos se preocupan por la salud y nosotros también debemos hacerlo.

Debe ser una prioridad un enfoque holístico de investigación y financiación que involucre a las organizaciones de pacientes en cada fase del proceso de investigación, desde el establecimiento de la agenda hasta la difusión de los resultados.

Elegir un mejor camino para los pacientes de enfermedades raras

Una interpretación rígida de las normas de financiación que reducen el papel y el reconocimiento de las organizaciones de pacientes podría frenar el progreso de las enfermedades raras. Reafirmar el compromiso de Europa con la investigación centrada en el paciente podría derribar las barreras que obstaculizan la investigación de enfermedades raras.

Ante la disminución de recursos y apoyo político, la participación continua de las comunidades de pacientes es fundamental. Los pacientes tienen experiencia esencial en el diseño de ensayos clínicos, el reclutamiento de pacientes y la difusión efectiva de los resultados. Su participación en programas de investigación es vital para garantizar que los resultados sean relevantes, inclusivos y se basen en las necesidades del mundo real.

No incluir organizaciones de pacientes que contribuyan significativamente a los procesos de investigación significa perder conocimientos cruciales y limitar el impacto del trabajo científico. Corremos el riesgo de desarrollar soluciones que no satisfagan las necesidades de aquellos a quienes deben servir.

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ofrece un buen ejemplo a seguir. Sus criterios de elegibilidad reconocen a las organizaciones de pacientes como socios iguales al establecer condiciones claras, justas y consistentes basadas en la transparencia y la gobernanza. Las comunidades de pacientes de enfermedades raras, e incluso aquellas con enfermedades muy raras, enfrentan mayores dificultades para organizarse y a menudo dependen de múltiples fuentes de financiación.

Si bien la transparencia es clave para esta realidad, el hecho es que sin múltiples formas de financiación, muchas de estas comunidades no existirían. Las autoridades públicas deben apoyar el asociacionismo y la participación comunitaria en la asistencia sanitaria.

La participación ciudadana se aleja de una visión weberiana de la administración y acerca a la comunidad científica, las autoridades sanitarias y los pacientes en un intercambio productivo, característico de los sistemas que debe establecer una democracia deliberativa.

La participación del paciente no es un lujo, sino una necesidad. Sería inútil dedicarse a la investigación y la innovación en enfermedades raras sin involucrarlos. Para los millones de europeos con enfermedades raras, debemos luchar por un futuro en el que su participación y el reconocimiento de su valor y aportación en los proyectos financiados por la UE sean seguros.