La UE lleva mucho tiempo comprometida a garantizar el acceso de sus ciudadanos a servicios sanitarios y medicamentos de alta calidad. Este compromiso está consagrado en el Tratado de la UE y se refuerza aún más a través de varias directivas y reglamentos. Entre los avances recientes, la Comisión Europea ha publicado un “Paquete Farmacéutico” revisado que puede ofrecer una base legislativa mejorada para permitir a los pacientes, incluidos los afectados por enfermedades raras o ultrararas, acceder de manera más óptima a medicamentos eficaces, lo cual no es sólo una cuestión de salud pública sino también un derecho humano fundamental.

Sin embargo, los pacientes que viven en la UE, especialmente aquellos con enfermedades raras, todavía enfrentan desafíos para acceder a la atención o simplemente para tener un medicamento que pueda mejorar, si no curar, su condición y/o calidad de vida. Y sabemos bien que para algunas terapias existentes, los pacientes no tienen otra alternativa que viajar fuera de la UE para recibir el medicamento o tratamiento específico que necesitarían y del que se beneficiarían enormemente. Cuando no existe ninguna terapia, los pacientes pueden tener suerte de tener acceso a un ensayo clínico en curso.

Por lo tanto, fomentar la innovación es vital para la comunidad de pacientes de la UE y, ciertamente, entre las diversas partes interesadas involucradas en que la UE se mantenga como líder en innovación sanitaria, las pequeñas y medianas empresas farmacéuticas pueden aportar un valor significativo. La pandemia de COVID-19 ha sido un excelente ejemplo de cómo la cooperación entre diversas partes interesadas puede acelerar la investigación y el desarrollo. Varias empresas emergentes estaban trabajando en plataformas de vacunas de vanguardia, como la tecnología de ARNm. Las grandes empresas farmacéuticas, gracias a sus recursos, experiencia e infraestructura, pudieron ampliar rápidamente sus esfuerzos de investigación y desarrollo. También han establecido relaciones con agencias reguladoras, que fueron esenciales para la aprobación de la vacuna. Al asociarse, estas partes interesadas lideraron el enfoque innovador hacia un proceso acelerado de desarrollo de vacunas que salvó miles de vidas.

Las enfermedades raras se caracterizan por su naturaleza compleja y diversa, y a menudo requieren soluciones personalizadas. Las empresas farmacéuticas más pequeñas suelen especializarse en áreas terapéuticas específicas o enfermedades raras y suelen aportar ideas y tecnologías innovadoras, que también pueden contribuir al tratamiento de trastornos más comunes. Colaborar con grupos de pacientes permite a estas empresas obtener conocimientos profundos sobre las necesidades, desafíos y prioridades específicas de la comunidad de pacientes a la que pretenden servir. Este enfoque especializado mejora la probabilidad de un desarrollo exitoso de fármacos.

Las compañías farmacéuticas más pequeñas pueden diseñar terapias que sean efectivas y estén alineadas con las necesidades de los pacientes, al involucrar activamente a los pacientes en el proceso de desarrollo de fármacos, quienes brindarán información valiosa sobre las manifestaciones de la enfermedad, el manejo de los síntomas y las preferencias de tratamiento, además de facilitar el reclutamiento de participantes para las clínicas. ensayos, que pueden ser un desafío para las enfermedades raras debido al grupo limitado de pacientes. Esto acelera el proceso de investigación y acelera el desarrollo de tratamientos potenciales.

Las pequeñas y medianas empresas farmacéuticas pueden ser socios valiosos para los grupos de pacientes de varias maneras. Si bien es posible que no tengan los vastos recursos y el alcance de las grandes corporaciones farmacéuticas, a menudo poseen habilidades y experiencia únicas que pueden contribuir a una toma de decisiones mejor informada y fortalecer los esfuerzos de múltiples partes interesadas hacia un mejor acceso a la atención centrada en el paciente.

Las empresas farmacéuticas más pequeñas suelen especializarse en áreas terapéuticas específicas o enfermedades raras y suelen aportar ideas y tecnologías innovadoras, que también pueden contribuir al tratamiento de trastornos más comunes.

Por eso necesitamos un marco farmacéutico para las próximas dos décadas que permita a todas las partes interesadas, con sus especificidades, participar en los esfuerzos necesarios para desarrollar la innovación con un enfoque centrado en el paciente, a fin de preservar y fortalecer la soberanía de la UE en medicina y cuidado de la salud. También necesitamos que este marco ofrezca suficiente flexibilidad para adaptarse y superar cualquier perturbación que pueda ocurrir en los campos científico y médico. Estas disrupciones no siempre son fáciles de pronosticar, pero las pequeñas y medianas empresas farmacéuticas pueden desempeñar un papel importante en este contexto cambiante.

En resumen, las pequeñas y medianas empresas farmacéuticas pueden ser socios valiosos para los grupos de pacientes al ofrecer experiencia especializada, fomentar la colaboración y adaptar sus esfuerzos para satisfacer las necesidades únicas de los pacientes con afecciones específicas. Su agilidad, su enfoque centrado en el paciente y su voluntad de interactuar con grupos de pacientes y sus partes interesadas pueden contribuir significativamente a mejorar las vidas de los pacientes y hacer avanzar la investigación médica. Y con ello, construir una Unión Europea de la Salud fuerte.

En alianza con

Este artículo fue elaborado en colaboración con EUCOPE. Durante 15 años, la Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos (EUCOPE) ha sido la voz de las pequeñas y medianas empresas de tecnología sanitaria en Europa. EUCOPE, que representa a más de 2600 empresas biofarmacéuticas directamente o a través de asociaciones nacionales, aboga por políticas públicas sólidas que apoyen la innovación y, al mismo tiempo, fomenten una comunidad construida sobre un propósito compartido: mejorar y salvar las vidas de los pacientes europeos a través de terapias y tecnología médica innovadoras. www.eucope.org