Las enfermedades raras presentan desafíos únicos que exigen nuestra atención y acción inmediatas, no solo por la carga financiera y emocional que imponen a las familias (i) sino también por las desigualdades intrínsecas que enfrentan el acceso al tratamiento y la atención.

Nuestro sistema necesita cambiar. El enfoque actual no ofrece la solución correcta para la mayoría de las condiciones raras. Los principales desafíos para el ecosistema global de enfermedades raras permanecen sobre cómo desbloquear aún más la ciencia, mejorar el tiempo para diagnosticar y garantizar que las personas tengan un acceso más rápido y equitativo a los tratamientos.

La necesidad urgente de un plan de acción unificado

Es vital que el progreso de la legislación de medicamentos huérfanos, que ha autorizado más de 200 medicamentos huérfanos desde 2000, no se pierde en la revisión actual de la legislación farmacéutica. Según un estudio de Dolon, los cambios propuestos en el marco de incentivos huérfanos significarían una pérdida de 45 productos en Europa para 2035, afectando a 1,5 millones de pacientes con enfermedades raras europeas y renunciando a 4,5 mil millones de euros en gastos de I + D.(ii)

Para aprovechar realmente las fortalezas existentes del sector de enfermedades y ciencias de la vida de Europa, se necesita un plan de acción de la UE para enfermedades raras. Un compromiso compartido para unificar y amplificar las estrategias entre los Estados miembros entregaría valor transformador a los pacientes y las familias.

Una solución paneuropea que acorta el camino hacia el diagnóstico y el acceso al tratamiento es más que una prioridad política, es nuestra obligación moral con los 36 millones de personas que viven con una enfermedad rara. El nuevo “intergrupo de cáncer y enfermedades raras” en el parlamento europeo presenta una oportunidad para acelerar la discusión en torno a enfermedades raras en todo el espectro político.

Un enfoque renovado en enfermedades raras

En Chiesi Group, hemos alineado nuestra estrategia con nuestra ambición de revolucionar la forma en que la innovación en la salud se entrega a los pacientes. A través de nuestro nuevo Centro de Excelencia de Biotecnología en Parma, Italia, hemos demostrado que pueden ocurrir avances de biotecnología innovadores aquí en Europa. Esperamos que esto pueda ser un catalizador para el resto del continente que exhibe que tenemos la capacidad de producir las terapias que salvan vidas del mañana, pero también fomentan el talento para satisfacer mejor las necesidades de los pacientes a nivel mundial, especialmente en enfermedades raras.

Un enfoque político renovado en enfermedades raras contribuirá a la competitividad de la UE como una nueva frontera para la innovación de ciencias de la vida y la prosperidad de sus ciudadanos. Al invertir en enfermedades raras, estamos posicionados para abordar una gama más amplia de necesidades de atención médica. Ahora necesitamos formuladores de políticas para complementar este trabajo y mantener la atención en enfermedades raras.

El Día de la Enfermedades Raras de este año nos recuerda que las complejidades y los desafíos que enfrentan las personas que viven con una enfermedad rara son más de lo que podemos imaginar. Ahora es el momento de la acción colectiva – Para incentivar la inversión y la investigación que transformarán los desafíos científicos en oportunidades y garantizarán un entorno favorable para los millones de personas que viven con enfermedades raras, en la UE y más allá.