En el Congreso Mundial de Medicamentos Orhpan 2023, nos tomamos el tiempo para ponernos al día con algunos miembros del equipo de Alexion – Astra Zeneca Rare Diseases para conocer cómo los responsables políticos están apoyando a la comunidad de enfermedades raras.

• Soraya Bekkali (SB), vicepresidenta sénior de Operaciones Comerciales Internacionales.
• Cecile De Coster (CDC), Directora Ejecutiva, Asuntos Regulatorios Globales – Estrategia de Desarrollo
• Wendy Erler (WE), vicepresidenta, directora global de experiencia e información del paciente.
• Josep Maria Espinalt (JME), VP Alexion Mercados Compartidos

¿Qué tan tranquilo está usted por el reciente enfoque de los responsables políticos en las enfermedades raras?

SB: Tengo una confianza cautelosa. Se reconoce universalmente que existe una necesidad insatisfecha y una inequidad en salud. Esto debe abordarse al más alto nivel, pero lo que esperamos ver en cada paso del proceso es cómo esta atención política se traduce en acciones concretas. Esperamos asociarnos con los responsables de la formulación de políticas para garantizar que esto suceda. Europa es dueña de la legislación y los estados miembros son dueños de la implementación dentro de su sistema de salud, por lo que debemos involucrarnos en ambos niveles. Las decisiones que se tomen hoy tendrán consecuencias en los próximos 20 años, por lo que no podemos darnos el lujo de que esto se quede en palabras, necesitamos acciones.

NOSOTROS: Es tranquilizador que haya un alto nivel de interés. Significa que existe la posibilidad de que las políticas puedan abordar mejor las necesidades únicas de los pacientes con enfermedades raras, las vías de investigación únicas y las barreras de acceso. Para lograr equidad en salud para los pacientes de enfermedades raras, es necesario hacer más para alinearse a nivel nacional y garantizar que las políticas puedan implementarse de manera integral en los estados miembros. Hoy en día, gran parte de la carga de la promoción y la sensibilización sobre la carga de la enfermedad recae en las comunidades de pacientes. Podemos hacer más para apoyarlos de manera tangible. Hoy en día, los procesos están desarticulados y los responsables de la formulación de políticas siguen trabajando en gran medida de forma independiente en lugar de en asociación.

CDC: Ha sido positivo ver el interés de las recientes presidencias europeas por realizar mejoras en el plan de medicamentos huérfanos. También ha sido positivo ver más organismos de reembolso en la mesa.

JME: Vimos un compromiso por parte de los responsables políticos europeos, pero los esfuerzos parecen haberse estancado. El problema puede ser a nivel nacional.

Varias presidencias del Consejo Europeo se han centrado en las enfermedades raras, pero ¿considera usted un problema o algo positivo que cada una de ellas las haya abordado desde perspectivas diferentes?

SB: Refleja la diversidad de perspectivas y muestra la magnitud del desafío para lograr un consenso a nivel europeo. Es un reconocimiento del desafío de llegar a un alineamiento sobre la diversidad de prioridades.

CDC: Puede ser bueno examinar diferentes perspectivas al mismo tiempo. Si solo miras un desafío, puedes perder una perspectiva. Quiero asegurarme de que comprendamos cómo fijar prioridades en función de todas las perspectivas disponibles.

¿Cuáles cree que son las formas clave para mejorar el acceso a los medicamentos en toda Europa?

SB: Debemos tener cuidado de no desincentivar la inversión en investigación temprana, de ahí proviene la innovación. También recomendamos no exigir acceso a los 27 mercados. Es posible que algunos países no vean la necesidad de algunos medicamentos y podría ser una consecuencia no deseada que dé esperanza a los pacientes.

CDC: La ciencia avanza rápidamente, por lo que necesitamos flexibilidad para mantenernos al día con el panorama en evolución. También es fantástico poner énfasis en que los pacientes estén en el centro de la legislación para que sepamos qué es importante para ellos.

JME: El trabajo de la UE no finaliza cuando la EMA ha aprobado un fármaco. La Comisión necesita un mayor compromiso para ayudar a los países a permitir el acceso a sus mercados en beneficio de los pacientes con enfermedades raras. Más allá de Europa, debemos fomentar la colaboración entre las instituciones políticas y sanitarias, los pacientes y la industria.

¿Cómo podemos garantizar que los pacientes sean escuchados en todos los niveles y que sus aportaciones se integren formalmente?

SB: Los comités asesores de la FDA son excelentes para garantizar que se escuche a los pacientes. Del mismo modo, deberíamos incluir a los pacientes en los debates de la EMA, sobre todo porque ahora contamos con grupos de pacientes expertos a nivel nacional y europeo con una comprensión informada de los procesos. Son sus vidas las que están en juego, no las nuestras. Es necesario escuchar su voz.

NOSOTROS: Todos los grupos de pacientes quieren sentarse a la mesa, pero cuando preguntas ‘qué significa eso’, se trata de una asociación activa y consistente con el desarrollador del medicamento y acceso a la información de manera oportuna y transparente. Tenemos que involucrarnos a nivel local, con los pacientes locales sobre la experiencia de una enfermedad local, ya que la atención médica es local y luego llevar esos aprendizajes a nivel nacional. Los pacientes necesitan acceso a datos de investigaciones y tratamientos para poder estar bien informados y poder hablar sobre el impacto potencial de un medicamento, no solo compartiendo su experiencia de vida actual, sino también qué significaría realmente un medicamento para ellos y por qué. La respuesta a esto suele ser construir infraestructura y proporcionar herramientas a los pacientes.

CDC: Me alegró mucho escuchar sobre iniciativas para que los pacientes contribuyan a los procesos de reembolso y ver que pueden participar desde el principio.

JME: Los pacientes están bien organizados en algunos mercados y en otros no. Necesitan ser escuchados a nivel nacional y los gobiernos tienen la responsabilidad de ayudar a los pacientes a organizarse.

¿Cuáles son sus esperanzas para el próximo mandato de la Comisión Europea y el Parlamento Europeo?

SB: Nos gustaría ver un plan de acción integrado y holístico, no sólo a nivel europeo, sino uno que resuene y apoye los planes nacionales para las enfermedades raras.

NOSOTROS: Necesitamos la ambición de que las enfermedades raras ocupen el escenario principal de la atención colectiva de todos, ya que se trata de una crisis sanitaria mundial. Los pacientes están a la vanguardia del cambio en la atención médica, por lo que necesitan sentarse a la mesa.

CDC: Le pediría a la Comisión que continúe participando y dando prioridad a los pacientes para que podamos hacer que el futuro sea sostenible y brindarles tratamientos innovadores y transformadores de vidas. Los pacientes europeos y los innovadores europeos deben seguir siendo el centro de nuestra estrategia.

JME: No podemos dar un paso atrás, necesitamos incentivos para innovar. Espero que logremos una mejor alineación entre los gobiernos de los estados miembros para reducir la desigualdad en el acceso.

¿Qué le llamó la atención en el Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos?

SB: La gente está poniendo su corazón y su alma en los debates y es genial verlo, no solo se utiliza jerga política, estamos viendo conversaciones reales.

NOSOTROS: Escuchar la energía colectiva sobre la necesidad de impulsar el cambio desde una perspectiva política y hacer avanzar las enfermedades raras como una responsabilidad compartida me ha dado esperanza.

CDC: Me inspiró mucho el enfoque y el reconocimiento de la necesidad de abordar el desafío de los precios asociados con las terapias que transforman la vida mientras las personas estaban sentadas a la mesa y dispuestas a hablar.

JME: Es bueno ver que los pacientes están más organizados y tienen mayor visibilidad. Nos queda un largo camino por recorrer para garantizar que esto sea generalizado. Otra cosa buena que aprendí es que China está prestando más atención a las enfermedades raras porque podemos obtener más datos de un país tan grande con una gran capacidad de innovación.

En alianza con

Este artículo fue elaborado en colaboración con Alexion – Astra Zeneca Rare Diseases.