En noviembre, un panel multidisciplinario participó en un debate titulado: “Hacia un mejor diagnóstico y atención para los pacientes con AEH en Europa”. El angioedema hereditario (AEH) es una afección genética crónica impredecible caracterizada por hinchazón en varias partes del cuerpo que puede poner en peligro la vida y ejemplifica las luchas de los pacientes con enfermedades raras.

A pesar de los avances en este campo, persisten barreras en el acceso al tratamiento, con retrasos en las autorizaciones de comercialización y los reembolsos. El presidente de HAEi pidió a la UE que promueva planes nacionales para enfermedades raras y capacite a las organizaciones de pacientes para hacer del “AEH un faro de esperanza para todas las enfermedades raras”.

Además de los planes nacionales, el panel recomendó encarecidamente que la Comisión Europea adopte un Plan de Acción de la UE sobre Enfermedades Raras para impulsar el progreso bajo un marco unificado, conectando el conocimiento de expertos, estandarizando datos y fomentando la innovación. Enrique Terol, Consejero de Salud de España, sugirió reforzar este esfuerzo con una Resolución de la Asamblea Mundial de la Salud sobre Enfermedades Raras, potencialmente adoptada ya en 2025.

Aproximadamente 36 millones de europeos viven con una enfermedad rara, pero el acceso a la atención especializada varía significativamente en todo el continente, lo que requiere una acción coordinada de la UE.

Los ponentes destacaron iniciativas como la Estrategia de Ciencias de la Vida de la UE para mejorar el acceso de los pacientes a terapias de próxima generación. El eurodiputado Bosse destacó que “los pacientes deberían estar en el centro de la Estrategia de Ciencias de la Vida, y la colaboración con la industria y los inversores es vital” para asegurar una Europa competitiva y resiliente. Sujan Sivasubramaniyam de CSL Behring, continuó diciendo que, “con los avances en el tratamiento, el objetivo pasa de simplemente reducir la mortalidad a lograr un control completo de los síntomas y mejorar la calidad de vida”, enfatizando la necesidad de una inversión continua en innovaciones. La eurodiputada Hilde Vautmans añadió: “Necesitamos mejorar el diagnóstico, el tratamiento y el acceso a nuevos medicamentos, garantizando que ningún paciente con enfermedades raras se quede atrás”.

El panel se alineó además en la búsqueda de acciones rápidas y equitativas, ya que muchas enfermedades raras son condiciones debilitantes que requieren atención inmediata. El eurodiputado Andriukaitis instó a una acción más rápida de la UE, reflexionando sobre las Redes Europeas de Referencia (ERN) establecidas en 2017 y sus largos desafíos de integración nacional. El Dr. Cancian reiteró la necesidad de colaboración de múltiples partes interesadas en enfermedades raras, esencial para desarrollar herramientas de diagnóstico, realizar ensayos clínicos y garantizar un acceso sostenible.

Sumándose al debate, el eurodiputado Kulja afirmó que “mejorar el acceso a la atención y la innovación para los pacientes con AEH requiere priorizar el diagnóstico oportuno, fomentar la colaboración transfronteriza en investigación y garantizar un acceso equitativo a tratamientos avanzados”.

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