El panorama de las enfermedades raras en Europa ya era frágil en tiempos más estables. Hoy, el panorama está empeorando. Las empresas y los inversores miran hacia otra parte. Los ensayos clínicos se están trasladando a Estados Unidos y China, se están desarrollando terapias avanzadas fuera de la Unión Europea y los pacientes esperan años para recibir diagnóstico y tratamiento.

El sistema de la UE de 27 marcos regulatorios diferentes, con 27 vías diferentes de precios y reembolsos, está acabando con la investigación y la innovación en este campo.

Más de 2.000 partes interesadas, incluidos los coordinadores de las Redes Europeas de Referencia (estructuras transfronterizas que conectan centros hospitalarios y unidades especializadas en todo el bloque para apoyar a los pacientes afectados por enfermedades raras), así como investigadores y responsables políticos nacionales y de la UE, han firmado una declaración conjunta. Describe los activos y los instrumentos políticos necesarios para unificar y fortalecer el ecosistema.

Alrededor de 36 millones de personas en la UE padecen enfermedades raras. Si Europa quiere presentarse como líder mundial en el estudio de la prevención de enfermedades raras, debe crear un régimen número 28 para las ciencias de la vida. Eso significa reforzar el papel estratégico de las RER, impulsar la inversión a largo plazo, integrar mejor la infraestructura médica europea y reducir la burocracia para el tratamiento de pacientes terminales y críticamente enfermos.

Avanzando a toda velocidad

En la actualidad, 24 ERN conectan 1.606 centros en más de 350 hospitales. Son las únicas redes clínicas transfronterizas de este tipo centradas en el paciente a nivel mundial. Sin embargo, todavía carecen de los recursos para ampliar su alcance y formar a la próxima generación de especialistas.

La UE debe actuar con rapidez, comprometiéndose inmediatamente a financiar de forma reservada las RER en el presupuesto europeo a largo plazo para el período 2028-2034.

El nuevo Fondo Europeo de Competitividad se convertirá en el principal motor financiero para la salud en el próximo Marco Financiero Plurianual. Sin embargo, aún no está claro cómo mejoraría la infraestructura paneuropea, la conectividad de datos y las asociaciones público-privadas.

De hecho, las ERN se beneficiarían de una integración más profunda con otros activos e infraestructuras relevantes, como biobancos, análisis basados ​​en inteligencia artificial y la iniciativa 1+ Million Genomes, un proyecto europeo lanzado para brindar acceso a datos clínicos en todos los estados miembros.

Además, las RER pueden fortalecerse mediante la promoción de asociaciones y programas público-privados, incluida la Alianza Europea para la Investigación de Enfermedades Raras y la Acción Conjunta para la Integración de las RER en los sistemas nacionales de salud. Combinar investigación, diagnóstico y prestación de atención no sólo atenderá mejor las necesidades de las personas que viven con enfermedades raras, sino que también reforzará sistemas de salud más amplios.

La UE también debe reducir la excesiva complejidad jurídica para acelerar el acceso a tratamientos innovadores para quienes más los necesitan.

La vía de aprobación de medicamentos existente es una barrera para los pacientes que enfrentan condiciones potencialmente mortales sin un tratamiento disponible. Entre las prioridades más urgentes, Bruselas debe fomentar los estudios clínicos en varios países simplificando los requisitos regulatorios, armonizando los estándares éticos y reduciendo los tiempos de aprobación.

Un régimen número 28 para las ciencias biológicas

El reglamento EU Inc. propuesto recientemente, destinado a armonizar las reglas para la formación de empresas, es un punto de partida crucial. Sin embargo, para crear un régimen número 28 para el sector de las ciencias biológicas, EU Inc. debe combinarse con la propuesta de la Comisión Europea de una Ley de Biotecnología, que ayudaría a cerrar la brecha entre el descubrimiento científico y la capacidad de escalar.

Se necesitan instrumentos políticos adicionales: legislación farmacéutica integral de la UE; el reglamento del Espacio Europeo de Datos Sanitarios, que establece normas comunes para el intercambio de datos electrónicos en toda la Unión; y un reglamento reformado sobre dispositivos médicos para reducir las cargas administrativas.

Este marco permitiría a las empresas de la UE escalar en un mercado europeo unificado y permitiría a los pacientes de países más pequeños tener acceso a tratamientos innovadores en las mismas condiciones que los de los países más grandes.

A través de una legislación inteligente y una financiación sustancial e inmediata, la UE puede trasladar la innovación “desde el laboratorio hasta la cabecera de la cama”, asegurando que los resultados de la investigación se conviertan en terapias concretas que lleguen a los pacientes de forma más rápida, eficiente y equitativa.