Creo firmemente en la celebración de los éxitos de Europa. Si nos detenemos a reconocer ejemplos de formuladores de políticas que lo han hecho bien, podremos hacer más de lo que funciona en el futuro.

Durante las últimas dos décadas, un excelente ejemplo de cómo la política y la legislación europeas pueden tener un impacto positivo en la salud de las personas se puede encontrar en el campo de las enfermedades raras. El Reglamento sobre Medicamentos Huérfanos (PMO), aprobado en 2000, ha cambiado la vida de las personas con una serie de enfermedades raras al estimular el desarrollo de nuevos tratamientos para afecciones que antes no eran tratables. Sin embargo, todavía hay muchos pacientes que esperan que la innovación futura proporcione nuevas terapias para sus enfermedades.

Tómese un momento para recordar cuán desafiante era el panorama de las enfermedades raras hace 25 años. Para las 6.000 enfermedades raras identificadas, antes del año 2000 sólo había ocho medicamentos disponibles.

Las perspectivas de desarrollar un nuevo producto para abordar una necesidad insatisfecha en enfermedades raras no eran prometedoras debido a obstáculos científicos y fallas del mercado. Después de colaborar con las partes interesadas para comprender los principales obstáculos al progreso en el desarrollo de medicamentos, se introdujo el Reglamento OMP. Esto marcó un punto de inflexión en la historia del desarrollo de medicamentos en Europa.

La designación de huérfano ofrece varias vías para respaldar nuevos medicamentos dirigidos a una enfermedad rara. Estos incluyen asesoramiento científico, tasas regulatorias reducidas, incentivos para las PYME y 10 años de exclusividad en el mercado que pueden ampliarse dos años en determinadas circunstancias.

Funcionó. Entre 2000 y 2018, el reglamento dio lugar a más de 2.700 nuevas designaciones de huérfanos, lo que a su vez dio lugar a más de 230 nuevos tratamientos autorizados para unas 90 enfermedades raras.

El paquete farmacéutico pone en peligro el progreso

Sin embargo, todavía existe una enorme necesidad insatisfecha en el ámbito de las enfermedades raras. Necesitamos acelerar el progreso en este ámbito aprendiendo del éxito del Reglamento OMP. Lamentablemente, existe un riesgo real de revertir nuestro progreso colectivo.

En abril de 2023, en el contexto de la revisión de todo el marco legal de los productos farmacéuticos, la Comisión Europea propuso una revisión del marco de incentivos para los medicamentos huérfanos. Para informar el debate sobre este complejo tema, la Federación Europea de Asociaciones e Industrias Farmacéuticas (EFPIA) encargó un informe a Dolon. El estudio1 encontró que, en su borrador actual, los cambios propuestos tendrían un impacto negativo en el desarrollo de 45 productos en Europa entre 2020 y 2035. Esto representaría una disminución del 12 por ciento en la innovación, privando potencialmente a alrededor de 1,5 millones de enfermedades raras europeas. pacientes de una nueva opción de tratamiento. También se traduciría en una disminución de 4.500 millones de euros en el gasto en investigación y desarrollo en Europa.

Incentivar la innovación y mejorar el acceso

Si analizamos retrospectivamente el impacto positivo del Reglamento OMP, una cosa está clara: la política marca la diferencia. El entorno político da forma a las tendencias futuras en innovación, con impactos dramáticos en el mundo real para millones de pacientes. Hoy en día, está en el poder de los responsables políticos de la Unión Europea construir un marco legislativo revisado que respalde un ecosistema de clase mundial en el que se desarrollen medicamentos innovadores.

También sabemos que la industria no puede quedarse quieta. En asociación con siete partes interesadas de todas las comunidades de enfermedades raras, estamos trabajando para superar algunos de los principales obstáculos para descubrir nuevas terapias para enfermedades raras abordando las lagunas en el conocimiento científico para acelerar el desarrollo de nuevas terapias a través de la iniciativa Rare Disease Moonshot.

Por supuesto, el impacto de la innovación depende de que los pacientes tengan acceso a esa innovación. Los datos de la encuesta anual Patients WAIT Indicator de EFPIA muestran que la autorización de comercialización y el acceso de los pacientes a medicamentos huérfanos pueden variar de tres meses a dos años y medio en toda la UE. EFPIA comparte la ambición de la Estrategia Farmacéutica de la UE de abordar los retrasos y las disparidades en el tiempo que tardan las nuevas terapias en llegar a los pacientes.

Nuestra aspiración es lograr la igualdad de acceso desde el primer día para todos los europeos, a partir del momento en que un nuevo medicamento obtenga luz verde de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Así que ¿por dónde empezamos? El análisis publicado en un informe de la EFPIA de 2023 sobre las causas fundamentales de la falta de disponibilidad y el retraso de nuevos medicamentos identificó diez factores que provocan retrasos. Estos incluyen procesos lentos de evaluación de valores y una falta de alineación en los requisitos de evidencia, así como limitaciones del sistema de salud y asignación de recursos.

No existe una solución única ni una sola parte interesada que pueda solucionar estos problemas por sí sola, pero la industria ya está tomando medidas. Las empresas miembros de EFPIA se comprometen a presentar solicitudes de precios y reembolso en todos los países de la UE dentro de los dos años posteriores a la autorización del mercado de la UE, y hemos lanzado un portal para realizar un seguimiento de ese compromiso. Las empresas también están dispuestas a colaborar con los Estados miembros en nuevos modelos de pago y fijación de precios para ayudar a los sistemas de salud a introducir tecnologías innovadoras. Además, nuestra industria también propone un enfoque para Europa en el que los países que pueden permitirse menos, paguen menos por los medicamentos. Este tipo de acuerdo requeriría solidaridad entre los Estados miembros para incorporar estos “principios justos” y evitar que se vean socavados, por ejemplo, mediante precios de referencia internacionales o desvío de suministro, cuando un medicamento que se vende más barato en un país se exporta inmediatamente a otro país. con precios más altos.

Estas propuestas requieren nuevas formas de pensar y voluntad política. Si realmente queremos hacer un cambio radical para los pacientes en el acceso a los medicamentos, estas conversaciones son el lugar para comenzar.

Construyendo juntos el éxito

El Reglamento OMP es una historia de éxito. Cumplió su promesa al reconocer los desafíos específicos que enfrenta la investigación médica en las áreas de enfermedades raras y al idear soluciones concretas que funcionaron para las partes interesadas. Hemos llegado demasiado lejos para poner en peligro este éxito.

Ahora es el momento de imaginar un futuro en el que todas las personas que viven con una enfermedad rara tengan un tratamiento a su alcance. Es hora de fortalecer, no debilitar, la legislación. Es hora de unirnos y hacer esto bien.

Lea más sobre el Día de las Enfermedades Raras en nuestro Centro de Enfermedades Raras o en nuestro suplemento de Enfermedades Raras.