Las enfermedades raras y ultrararas afectan a hasta 36 millones de personas en la Unión Europea, lo que genera importantes desafíos en los sistemas sanitarios de toda la región. La investigación de tratamientos para estas afecciones también presenta desafíos únicos. El panorama legislativo europeo actual aceleró la investigación y la innovación, pero todavía no existe un tratamiento aprobado para el 95 por ciento de las enfermedades raras. La próxima revisión de la legislación sobre productos farmacéuticos generales y medicamentos huérfanos brinda a los responsables políticos de Europa la oportunidad de fortalecer el marco regulatorio y crear un ecosistema orientado a la innovación capaz de ofrecer tratamientos a millones de personas afectadas por enfermedades raras. Éste fue el tema central de un reciente debate celebrado por El Parlamento en colaboración con Alexion, AstraZeneca Rare Diseases en el Parlamento Europeo.

Los diferentes participantes acogieron con satisfacción los objetivos generales de la Comisión Europea, pero las consecuencias no deseadas de la revisión generaron preocupación. Un elemento central del debate fue la revisión propuesta por la Comisión para reducir el cronograma de exclusividad en el mercado de medicamentos huérfanos, como los desarrollados para abordar enfermedades raras. El eurodiputado Billy Kelleher (Renovar Europa/Fianna Fáil)anfitrión del evento, aplaudió las capacidades de la UE por su rápida acción durante la pandemia, señalando que el mismo pragmatismo es lo que la UE necesita cuando se trata de enfermedades raras.

Al discutir el acceso a los medicamentos, Kelleher comparó los casos de Alemania e Irlanda para ilustrar un claro ejemplo de disparidad dentro de la UE debido a diferencias en los reembolsos, una realidad que inevitablemente afecta a los pacientes con enfermedades raras. “Si estás en Alemania, tienes mucha suerte. Accederás a los medicamentos de manera muy oportuna. Si estás en Irlanda, no tienes tanta suerte”, dijo, señalando que el promedio de la UE es de 518 días.

El eurodiputado irlandés pidió un enfoque colaborativo para abordar las disparidades entre países y las deficiencias de los servicios en las naciones más pequeñas. Los problemas con los precios y el reembolso siguen siendo un desafío en toda la UE, con diferentes economías y presupuestos sanitarios a nivel de los Estados miembros, dijo, lo que lleva a que haya menos medicamentos disponibles en los países más pobres.

Abordar las necesidades médicas insatisfechas

Al explicar la mentalidad de la Comisión hacia los incentivos para el desarrollo de medicamentos huérfanos, Kaja Kantorska, responsable de políticas para productos farmacéuticos de la Comisión, dijo que el ejecutivo de la UE está tratando de crear un sistema donde los productos innovadores que abordan necesidades no satisfechas lleguen a los pacientes: “Intentamos hacer algunos cambios al sistema huérfano para adaptarlo con productos innovadores y dirigir inversiones a áreas donde no hay opciones de tratamiento para recompensar, así como a aquellos desarrolladores que cambian las reglas del juego”.

La eurodiputada Pernille Weiss (DK/PPE), ponente del Parlamento Europeo para la revisión de la legislación farmacéutica de la UE, se opuso a la opinión de la Comisión sobre los plazos propuestos y dijo que el período de exclusividad en el mercado debería ser más largo. “Uno de los factores clave (del marco) es el sistema de incentivos y la protección regulatoria de datos; este es el problema de mi parte”, argumentó Weiss. El eurodiputado danés trasladó el punto de referencia de seis años a nueve años y añadió seis meses adicionales para que los innovadores puedan tener un año adicional de protección intelectual si el producto médico satisface necesidades no satisfechas. Weiss dejó claro que una industria farmacéutica fuerte en Europa debería ser una prioridad para la competitividad de la Unión y para garantizar el acceso de los pacientes a medicamentos innovadores.

Los incentivos son clave para el desarrollo de fármacos

La Dra. Annette Bakker, presidenta de la Children’s Tumor Foundation, acogió con satisfacción los esfuerzos de la Comisión por lograr un enfoque equilibrado y aplaudió las enmiendas del eurodiputado Weiss a la propuesta actual. En general, Las organizaciones de pacientes han reaccionado de manera similar a la propuesta de la Comisión, diciendo que probablemente socavará el acceso a los medicamentos, ya que la industria tendría menos incentivos para invertir en investigación, lo que resultaría en menos medicamentos huérfanos. La Dra. Orla Galvin, directora ejecutiva de la Federación Europea de Asociaciones de Neurología, pidió más apoyo para respaldar la investigación neurológica: “En este momento dependemos de la industria farmacéutica para invertir y apoyar a los pacientes neurológicos cerebrales y sus familias”. Hablando en nombre de la Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos, el Secretario General Alexander Natz coincidió: “Si ponemos demasiadas condiciones en torno a los incentivos y los derechos de propiedad intelectual para las empresas farmacéuticas, eso es un problema”.

Kantorska, de la Comisión, dijo que la propuesta intenta encontrar un equilibrio, pero enfatizó que también intenta ayudar a los desarrolladores a garantizar que los medicamentos lleguen a los pacientes que los necesitan: “Hemos visto que el 95 por ciento de las enfermedades raras no tienen tratamiento y no lo teníamos en el pasado”. regulación cualquier herramienta que ayude a impulsar la I+D innovadora en medicamentos. Agregar este año adicional de exclusividad en el mercado ayudaría en las primeras etapas a desarrollar, discutir protocolos y realizar una evaluación rápida”.

La Dra. Anita Hill, una veterana profesional de la salud que trabaja con enfermedades raras durante más de dos décadas en el NHS del Reino Unido, se unió a Alexion decidida a ayudar a más pacientes a sobrevivir a enfermedades raras y brindarles una mayor calidad de vida. Hill estuvo de acuerdo en que se debe ampliar la exclusividad del mercado huérfano y pidió una mayor inversión en el desarrollo de fármacos innovadores. “La cantidad de inversión que se destina a la investigación me sorprendió cuando me uní a la industria”, dijo. “Creo que eso se debe a lo que no vemos en el exterior como médicos: la cantidad de fracasos que se necesitan para llegar a terapias efectivas al final”. Lo más importante es que, a través de su experiencia personal como médico de primera línea, señaló la importancia de definir las necesidades médicas insatisfechas, teniendo en cuenta las necesidades reales de los pacientes que quieren vivir y no simplemente sobrevivir. Es probable que la definición de necesidad médica insatisfecha se convierta en un tema central de discusión para la revisión, tanto para la industria como para las organizaciones de pacientes.

Tomando medidas hacia una política eficaz y colaborativa

Al analizar la definición de necesidades insatisfechas, Kantorska explicó que el ejecutivo de la UE creó una noción de avance terapéutico excepcional, que no es fácil de explicar en un documento regulatorio. “Los próximos pasos son que la Agencia Europea de Medicamentos se reúna con todas las partes interesadas y discuta este concepto y haga que estos criterios sean comprensibles, aceptables para todos y predecibles para los desarrolladores”, dijo. El eurodiputado Weiss elogió las buenas intenciones de la Comisión, pero destacó que los inversores deben formar parte de este debate. “Al tener un enfoque especulativo más tecnocrático de lo que es altamente insatisfecho, ¿cómo lo entenderán y utilizarán los inversores?”

Weiss concluyó destacando la propuesta sobre adquisiciones conjuntas como parte de la revisión de la Comisión y señaló que sería problemático si se la considerara como una solución milagrosa para todo. De cara al futuro, Weiss dijo que los aportes recibidos en el evento brindaron varias ideas sobre cómo centrarse en el desarrollo de una adquisición conjunta para hacer avanzar las decisiones a nivel de los estados miembros.

En alianza con

Este artículo fue elaborado en colaboración con Alexion.