Las enfermedades raras afectan a millones de europeos y encontrar soluciones terapéuticas para ellas se enfrenta a importantes desafíos. A pesar de estos obstáculos, se han logrado avances notables en las últimas dos décadas, con más de 230 tratamientos desarrollados para pacientes europeos impulsados ​​por el Reglamento sobre medicamentos huérfanos (PMO). Las biotecnologías, incluidas las terapias genéticas, las herramientas de edición de genes, las terapias basadas en ARN, las terapias de reemplazo enzimático y los anticuerpos monoclonales, han desempeñado un papel clave en este progreso. Sin embargo, la persistencia de enfermedades raras no tratadas enfatiza la urgencia de que Europa mejore su ecosistema de ciencias biológicas para recompensar la innovación generada por los países europeos y brindar soluciones para todos los pacientes.

Con talento diverso, instalaciones de investigación avanzadas y regulaciones de apoyo, Europa fomenta un entorno ideal para el éxito de la biotecnología.

Europa, con su rico entramado de centros de investigación académica y empresas de biotecnología pequeñas y grandes, tiene el potencial de liderar la revolución de los tratamientos de enfermedades raras. A medida que seguimos siendo testigos de avances médicos, es imperativo reconocer y priorizar la importancia de la biotecnología en la remodelación del panorama del tratamiento de enfermedades raras.

El ecosistema biotecnológico europeo: un centro de innovación para enfermedades raras

El panorama biotecnológico de Europa, que incluye empresas grandes y pequeñas, es un centro de innovación clave para terapias de enfermedades raras. La región cuenta con científicos de primer nivel que producen resultados de investigación sobresalientes, impulsando la innovación. Un ecosistema sólido es esencial para realizar investigaciones innovadoras y ofrecer tratamientos novedosos a los pacientes europeos. Con talento diverso, instalaciones de investigación avanzadas y regulaciones de apoyo, Europa fomenta un entorno ideal para el éxito de la biotecnología. Sin embargo, en medio de la competencia global, Europa debe implementar políticas de apoyo para garantizar el desarrollo y la accesibilidad de terapias de enfermedades raras para sus pacientes.

Impulsar las inversiones: impulsar la innovación y el crecimiento en biotecnología

El camino desde la idea hasta la terapia transformadora está plagado de obstáculos financieros. Las inversiones son fundamentales para sostener y acelerar la innovación biotecnológica, permitiendo que prosperen los esfuerzos de investigación y desarrollo (I+D). El fragmentado panorama de inversiones en ciencias biológicas de Europa enfrenta desafíos, que representan solo el 14 por ciento de los acuerdos de capital de riesgo en 2022, en comparación con el 62 por ciento de Estados Unidos y el 21 por ciento de China. Reconocer la biotecnología como una tecnología crítica para Europa debería traducirse en mayores inversiones en I+D y ensayos clínicos, y en una ampliación de escala para las empresas europeas. Las inversiones estratégicas de entidades públicas y privadas en biotecnología sanitaria tienen el potencial de impulsar la innovación, desbloqueando la ciencia para mejorar soluciones terapéuticas para pacientes con enfermedades raras.

Unidos en la complejidad: fortaleciendo la colaboración entre grandes y pequeñas biotecnológicas

La colaboración es crucial en las enfermedades raras. Las grandes empresas de biotecnología aportan conocimientos y recursos, mientras que las pequeñas, innovadoras y ágiles, operan a la vanguardia de la ciencia. Una relación simbiótica, impulsada por un compromiso compartido de mejorar las vidas de los pacientes con enfermedades raras, acelera el desarrollo de la terapia desde el laboratorio hasta los pacientes. Para sostener y fomentar esta colaboración, las políticas e incentivos adecuados son vitales para su crecimiento, la atracción de talentos y la entrega de innovaciones revolucionarias a los pacientes europeos.

Preservar los impulsores de la innovación: una necesidad para la biotecnología

La exclusividad del mercado huérfano durante 10 años, junto con la designación de huérfano (OD), es crucial para incentivar la inversión biotecnológica en la investigación de enfermedades raras al proporcionar la previsibilidad y la mitigación de riesgos necesarias. Estos incentivos contrarrestan un desarrollo altamente riesgoso, permitiendo a las empresas obtener fondos, desarrollar terapias y recuperar inversiones. Para los innovadores más pequeños, que originaron dos tercios de los medicamentos OD entre 2018 y 2022, el OD es clave para atraer inversiones para financiar el desarrollo clínico.

Designación innovadora: allanando el camino para un progreso sin precedentes

Para impulsar la innovación en áreas desatendidas, es crucial introducir una designación innovadora junto con la designación huérfana existente. Esta nueva designación, otorgada a productos huérfanos verdaderamente innovadores que cumplan criterios definidos, proporcionaría previsibilidad en las primeras etapas del proceso de desarrollo. Serviría como punto de influencia, alentando a las empresas de biotecnología, particularmente a las más pequeñas que dependen de inversiones externas, a buscar un desarrollo de alto riesgo a través de mayores asociaciones e inversiones, especialmente en desarrollo clínico.

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