Como ocurrió en 1999, la Unión Europea se encuentra actualmente en una coyuntura crucial. El destino del sector farmacéutico y del ecosistema de enfermedades raras está en juego, con importantes implicaciones para el futuro.

La introducción del Reglamento OMP en 2000, que contribuyó al desarrollo de más de 230 medicamentos huérfanos (PMO), aportó estabilidad y previsibilidad a los desarrolladores. En ese momento, tomamos prestado de las experiencias de otras jurisdicciones y elaboramos un sistema que funcionaría para Europa. Dos décadas después, comprendemos claramente sus éxitos y dónde son necesarias mejoras. Es imperativo examinar y perfeccionar nuestro enfoque, asegurando que el ecosistema OMP continúe evolucionando y enfrentando los desafíos emergentes.

Los formuladores de políticas y las partes interesadas deben ser realistas sobre qué reformas se necesitan y qué deficiencias pueden abordarse de manera viable mediante la revisión de la legislación farmacéutica. Si bien se proponen importantes actualizaciones regulatorias, lamentablemente no todos los desafíos, como la equidad en el acceso, pueden lograrse a través del paquete farmacéutico. Deben prevalecer una cuidadosa consideración y vigilancia para mitigar cualquier consecuencia no deseada que pueda dañar a la industria, los pacientes y los sistemas de salud. Algunos impactos se sentirían inmediatamente y otros tardarían años en verse el impacto real. Revertir los cambios no deseados también conllevaría importantes retrasos, lo que ilustra la gravedad de la revisión.

Los formuladores de políticas y las partes interesadas deben ser realistas sobre qué reformas son necesarias y qué deficiencias pueden abordarse de manera viable mediante la revisión de la legislación farmacéutica.

A lo largo del ciclo de vida del producto y las vías de acceso, se necesita pensamiento creativo tanto a nivel nacional como de la UE. Hay varias iniciativas en marcha que pueden generar la reforma necesaria. El proyecto JARDIN busca integrar las Redes Europeas de Investigación (ERN) en los sistemas sanitarios nacionales. El Reglamento de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA) de la UE y el Reglamento del Espacio Europeo de Datos Sanitarios prometen un acceso acelerado a terapias transformadoras y una aceleración del descubrimiento de fármacos mediante el intercambio de datos. A nivel nacional, las iniciativas están aportando reformas clave, como el plan de acción para enfermedades raras en Italia, que refuerza un enfoque holístico desde el diagnóstico temprano hasta el tratamiento y la formación de profesionales sanitarios, y en Francia, que revisó sus sistemas de acceso temprano y reembolso para acelerar el acceso. a nuevas OMP.

Las reformas legislativas por sí solas no superarán los desafíos de desarrollo y acceso en el ecosistema de enfermedades raras, especialmente para el 95 por ciento de las enfermedades raras que no tienen tratamientos autorizados. El progreso radica en fomentar la innovación y promover el acceso a través de un viaje colaborativo. Para impulsar un cambio efectivo, la UE debe adoptar un plan de acción europeo para las enfermedades raras, un plan estratégico para una política y acción cohesivas en el sector de las enfermedades raras. Un plan de este tipo debe integrar diversas soluciones políticas bajo una visión unificada, aprovechando los éxitos existentes y abordando desafíos críticos.

Al mismo tiempo, la Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos (EUCOPE) y nuestros miembros, trabajando en asociación, buscan abordar las barreras en el ecosistema actual, a través de soluciones implementables. Together4RareDisease tiene como objetivo reunir a las RER y a los desarrolladores en un contexto precomercial para aprovechar sus diferentes experiencia para desbloquear la investigación para personas que viven con una enfermedad rara. El Grupo Europeo de Expertos sobre Incentivos a Medicamentos Huérfanos (OD Expert Group), una asociación de múltiples partes interesadas, describió una serie de recomendaciones a lo largo del ciclo de vida del producto para explorar ideas y soluciones innovadoras para el ecosistema de enfermedades raras. Este enfoque impulsado por asociaciones busca transformar el panorama del tratamiento y la investigación de enfermedades raras en toda Europa, con el objetivo de lograr un impacto significativo y tangible en las vidas de millones de afectados por enfermedades raras.

A medida que avanzamos, es fundamental recordar que cada socio en este viaje aporta fortalezas únicas. Trabajando en conjunto, podemos luchar por un futuro en el que todas las personas que viven con una enfermedad rara tengan acceso a un tratamiento eficaz y la esperanza de una mejor calidad de vida.

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