La revisión de la legislación farmacéutica general, los medicamentos huérfanos (PMO) y los reglamentos pediátricos presenta una oportunidad única para aprovechar el éxito de las normas existentes y crear un ecosistema sanitario competitivo e innovador durante las próximas dos décadas y más allá. Proporcionar incentivos adecuados a las pequeñas y medianas empresas, los impulsores clave de la innovación farmacéutica, es una condición previa fundamental para abordar áreas desatendidas y garantizar el acceso de los pacientes al progreso científico.

El paquete farmacéutico de la UE introduce numerosas disposiciones reglamentarias que agilizarán y digitalizarán el proceso regulatorio y mejorarán el funcionamiento del ecosistema farmacéutico. Sin embargo, el paquete propuesto también revisará el marco de incentivos para los medicamentos innovadores en general y las OMP en particular. Los incentivos, como la protección reglamentaria de datos (RDP) y la exclusividad del mercado huérfano (OME), verán reducciones en su período de referencia y se modularán en función de ciertas condiciones que son difíciles de cumplir y de facto crear imprevisibilidad en el ecosistema. Las condiciones propuestas son las llamadas (elevadas) necesidades médicas insatisfechas y la condicionalidad del lanzamiento.

(Alta) Necesidades médicas insatisfechas (HUMN)

El concepto de (H)UMN se introduce en el paquete farmacéutico de la UE, con la intención de abordar áreas desatendidas. Es evidente que siguen existiendo importantes necesidades insatisfechas. Sin embargo, la propuesta actual de (H)UMN es restrictiva, lo que hace impredecible qué productos podrán alcanzar este alto umbral. El uso de (H)UMN como herramienta principal para estimular la investigación corre el riesgo de obstaculizar la innovación y pasar por alto a los pacientes que aún pueden beneficiarse de innovaciones importantes, ya que las primeras terapias en el mercado no necesariamente tratarán a todos los individuos de una población o subpoblación. Esta imprevisibilidad se agrava aún más a medida que cambia el concepto, lo que hace que las inversiones a largo plazo necesarias para el desarrollo de una nueva terapia sean más riesgosas. Además, los medicamentos recibirán un “sello” de (H)UMN. Esto tendrá amplias consecuencias, creará una clasificación e impactará en P&R, con implicaciones para aquellos productos que no reciben el “sello”, a pesar de su mayor beneficio potencial para los pacientes. Este enfoque no abordará los problemas subyacentes que contribuyen a la ausencia de terapias en áreas desatendidas y potencialmente provocará un desperdicio de recursos si la investigación se dirige a áreas donde la ciencia puede no existir, a expensas de la innovación que puede beneficiar a otros. Además, la ‘llamada de juicio’ de (H)UMN se realiza en una etapa muy temprana, antes de que se puedan recopilar datos suficientes y corre el riesgo de desalentar la investigación y la innovación, además de que (H)UMN sea evaluado al menos dos veces (a niveles de EMA y P&R). .

Condicionalidad del lanzamiento

Otra preocupación clave es la introducción de una condicionalidad de lanzamiento. Una condicionalidad de lanzamiento será particularmente punitiva para las pequeñas y medianas empresas, que no podrán realizar lanzamientos en los 27 Estados miembros de la UE debido a recursos limitados. Esto funciona efectivamente como un “impuesto” para los desarrolladores innovadores más pequeños que inherentemente recibirán menos incentivos. Además, esta condicionalidad no considera las características únicas de tecnologías específicas, como los ATMP, o áreas de enfermedades, como las enfermedades raras. Estas características hacen que sea prácticamente imposible que exista una condición general para su lanzamiento en todos los Estados miembros, porque las poblaciones de pacientes son heterogéneas en toda la Unión y los Estados miembros pueden carecer de la experiencia o la infraestructura que requieren estas tecnologías. Además, la condición no tiene en cuenta que la industria no es la única que toma las decisiones involucradas en el lanzamiento: las decisiones de acceso dependen de los Estados miembros de la UE, sus políticas de precios y sus prioridades sanitarias nacionales. La condicionalidad del lanzamiento no hará que el sector de las ciencias biológicas de la UE sea más atractivo para la inversión ni abordará los desafíos subyacentes de acceso de los pacientes. Se corre el riesgo de que se lancen menos medicamentos innovadores en la UE o de que se produzcan más retrasos en la llegada de estas terapias a Europa. En cambio, instamos a los formuladores de políticas a desarrollar y mejorar las iniciativas y estructuras legislativas existentes que aborden la causa fundamental de los retrasos en el acceso.

La previsibilidad recompensa las inversiones

RDP y OME son incentivos clave para recompensar a las empresas por la inversión y los riesgos asociados con el desarrollo de una terapia y la realización de los ensayos clínicos necesarios. También apoyan la comercialización de este tipo de terapias innovadoras en la UE, protegiendo los datos de los ensayos clínicos mientras se someten a procedimientos de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA) y de fijación de precios y reembolso (P&R). Para que la UE siga siendo un ecosistema competitivo, estos incentivos requieren previsibilidad. Desafortunadamente, esto falta al vincular el PDR y la OME a las condicionalidades y esto afectará desproporcionadamente a las pequeñas y medianas empresas. EUCOPE reconoce el concepto de modular la OME y reconoce su necesidad, pero esto no debe hacerse sobre la base de HUMN, sino que debe seguir el marco desarrollado por el Grupo de Expertos en DO, un grupo de múltiples partes interesadas, que incluye pacientes, investigadores, académicos, médicos e industria. Este marco permite una modulación hacia arriba y hacia abajo de acuerdo con cinco principios clave, con el objetivo de impulsar inversiones donde no hay opciones de tratamiento, manteniendo al mismo tiempo un ecosistema sólido en áreas terapéuticas donde se necesita avanzar.

Debemos proporcionar incentivos suficientes y predecibles para fomentar la innovación y recompensar las inversiones, sin impedir la investigación y el desarrollo de moléculas o indicaciones innovadoras. Ésta es la única manera de garantizar que la UE siga siendo un entorno atractivo y competitivo para las pequeñas y medianas empresas: un ecosistema que recompense las inversiones y fomente la innovación biofarmacéutica que beneficiará a todos los pacientes.

Puede leer la respuesta completa de EUCOPE al Paquete Farmacéutico aquí.

En alianza con

Este artículo fue elaborado en colaboración con EUCOPE. Durante 15 años, la Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos (EUCOPE) ha sido la voz de las pequeñas y medianas empresas de tecnología sanitaria en Europa. EUCOPE, que representa a más de 2600 empresas biofarmacéuticas directamente o a través de asociaciones nacionales, aboga por políticas públicas sólidas que apoyen la innovación y, al mismo tiempo, fomenten una comunidad construida sobre un propósito compartido: mejorar y salvar las vidas de los pacientes europeos a través de terapias y tecnología médica innovadoras. www.eucope.org